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龙图腾网恭喜比姆医疗股份有限公司申请的专利用于治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症的组合物和方法获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN114072180B 。

龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-03-11发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202080028286.8，技术领域涉及：A61K48/00；该发明授权用于治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症的组合物和方法是由N·戈代尔利;M·帕克;B·蔡澈;I·斯雷梅克;Y·于;D·A·玻恩;S-J·李设计研发完成，并于2020-02-13向国家知识产权局提交的专利申请。

本用于治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症的组合物和方法在说明书摘要公布了：本发明特征为用于编辑与α‑1抗胰蛋白酶A1AT缺乏症相关的有害突变的组合物和方法。在特定实施方案中，本发明提供使用具有前所未有的效率水平的腺苷脱氨酶碱基编辑器即ABE8来修正A1AT多核苷酸中的突变的方法。

本发明授权用于治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症的组合物和方法在权利要求书中公布了：1.一种碱基编辑器用于制备编辑包含与α1-抗胰蛋白酶缺乏症相关的单核苷酸多态性SNP的α1-抗胰蛋白酶多核苷酸的药物的用途，其中所述用途包含所述多核苷酸与一个或多个向导RNA和所述碱基编辑器接触，其中所述碱基编辑器包含对于核酸序列为5’-NGC-3’的原间隔序列相邻基序具有特异性的化脓性链球菌Cas9多核苷酸可编程DNA结合结构域与由具有改变的下列氨基酸序列或其仅缺失N-端甲硫氨酸的片段所组成的腺苷脱氨酶变体：MSEVEFSHEYWMRHALTLAKRARDEREVPVGAVLVLNNRVIGEGWNRAIGLHDPTAHAEIMALRQGGLVMQNYRLIDATLYVTFEPCVMCAGAMIHSRIGRVVFGVRNAKTGAAGSLMDVLHYPGMNHRVEITEGILADECAALLCYFFRMPRQVFNAQKKAQSSTDSEQIDNO:3，其中所述改变由选自下列参考SEQIDNO:3的变化之一所组成：Y147T；Y147R；V82S；Q154S；V82S和Y147T；V82S和Y147R；V82S和Q154R；V82S和Q154S；V82S、Y123H和Y147T；V82S和Y123H；I76Y和V82S；V82T；I76Y和V82T；或I76Y、V82T、Y147T和Q154S；以及其中所述向导RNA介导所述碱基编辑器结合至所述α1-抗胰蛋白酶多核苷酸中的靶标位点以使与α1-抗胰蛋白酶缺乏症相关的SNP产生A·T至G·C变化，其中所述与α1-抗胰蛋白酶缺乏症相关的SNP造成在氨基酸位置342具有赖氨酸的α1-抗胰蛋白酶多肽的表达，以及所述A·T至G·C变化将位置342的赖氨酸改变为谷氨酸，其中所述氨基酸位置342参考下列氨基酸序列，其下划线序列后的氨基酸残基“E”为氨基酸位置1： MPSSVSWGILLLAGLCCLVPVSLAEDPQGDAAQKTDTSHHDQDHPTFNKITPNLAEFAFSLYRQLAHQSNSTNIFFSPVSIATAFAMLSLGTKADTHDEILEGLNFNLTEIPEAQIHEGFQELLRTLNQPDSQLQLTTGNGLFLSEGLKLVDKFLEDVKKLYHSEAFTVNFGDTEEAKKQINDYVEKGTQGKIVDLVKELDRDTVFALVNYIFFKGKWERPFEVKDTEEEDFHVDQVTTVKVPMMKRLGMFNIQHCKKLSSWVLLMKYLGNATAIFFLPDEGKLQHLENELTHDIITKFLENEDRRSASLHLPKLSITGTYDLKSVLGQLGITKVFSNGADLSGVTEEAPLKLSKAVHKAVLTIDEKGTEAAGAMFLEAIPMSIPPEVKFNKPFVFLMIEQNTKSPLFMGKVVNPTQKSEQIDNO:21，以及其中向导RNA包含间隔序列，其选自由下列所组成的核酸序列的群组：aACCAUCGACAAGAAAGGGACUGA；bCCAUCGACAAGAAAGGGACUGA；cCAUCGACAAGAAAGGGACUGA；dAUCGACAAGAAAGGGACUGA；eUCGACAAGAAAGGGACUGA；和fCGACAAGAAAGGGACUGA。

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