恭喜克里斯珀医疗股份公司;拜尔健康护理有限责任公司A·肯塔兹瓦获国家专利权
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龙图腾网恭喜克里斯珀医疗股份公司;拜尔健康护理有限责任公司申请的专利用于治疗2A型乌谢尔综合征的材料和方法获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN111836892B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-03-11发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：201880089894.2，技术领域涉及：C12N15/113；该发明授权用于治疗2A型乌谢尔综合征的材料和方法是由A·肯塔兹瓦;A·诺马;A·斯卡里亚设计研发完成，并于2018-12-21向国家知识产权局提交的专利申请。
本用于治疗2A型乌谢尔综合征的材料和方法在说明书摘要公布了：本申请提供了用于离体和体内治疗2A型乌谢尔综合征患者的材料和方法；用于编辑人细胞中的USH2A基因的材料和方法；用于编辑含有IVS40突变的USH2A基因的材料和方法；用于治疗具有含有IVS40突变的USH2A基因的患者的材料和方法；以及用于缺失细胞的USH2A基因内包含IVS40突变的序列的方法。本申请还提供了一种或多种gRNA或sgRNA，其用于编辑含有IVS40突变的USH2A基因。本申请提供了用于治疗2A型乌谢尔综合征患者的治疗剂。本申请还提供了用于治疗2A型乌谢尔综合征患者的试剂盒。
本发明授权用于治疗2A型乌谢尔综合征的材料和方法在权利要求书中公布了：1.一种用于离体编辑含有IVS40突变的USH2A基因的方法，所述方法包括：向人细胞中引入：化脓性链球菌Cas9核酸内切酶和向导RNAgRNA，所述gRNA包含核酸序列为SEQIDNO:5328的间隔区序列；从而实现在USH2A基因的内含子40内的一个或多个单链断裂SSB或双链断裂DSB，其导致编辑的人细胞。
如需购买、转让、实施、许可或投资类似专利技术，可联系本专利的申请人或专利权人克里斯珀医疗股份公司;拜尔健康护理有限责任公司，其通讯地址为：瑞士楚格；或者联系龙图腾网官方客服，联系龙图腾网可拨打电话0551-65771310或微信搜索“龙图腾网”。
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2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
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