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龙图腾网恭喜第一三共株式会社;学校法人神户学院申请的专利糖原病Ia型治疗药获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN115976028B 。

龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-03-25发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202310034281.1，技术领域涉及：C12N15/113；该发明授权糖原病Ia型治疗药是由小泉诚;大西朗之;益田刚;岩本充广;关口幸子;伊藤健太郎;辻真之介;松尾雅文设计研发完成，并于2019-03-05向国家知识产权局提交的专利申请。

本糖原病Ia型治疗药在说明书摘要公布了：本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物，所述寡核苷酸是含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15～30的寡核苷酸，且含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药例如，糖原病Ia型治疗药包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。

本发明授权糖原病Ia型治疗药在权利要求书中公布了：1.一种复合体、其药理上容许的盐或溶剂合物，所述复合体是以下的实施例133、143～148及152～155的式的任一者所表示的寡核苷酸与GalNAc单元的复合体：实施例133：X18-Am1s-Ae2s-Um1s-Cm1s-Ce2s-Gm1s-Am1s-Te2s-Gm1s-Gm1s-Ce2s-Gm1s-Am1s-Ae2s-Gm1t-H序列编号40实施例143：X18-Am1s-Ae2s-Um1s-Cm1s-Ce2s-Gm1s-Ae2s-Um1s-Gm1s-Gm1s-Ce2s-Gm1s-Am1s-Ae2s-Gm1t-H序列编号40实施例144：X18-Ae2s-Um1s-Cm1s-Ce2s-Gm1s-Ae2s-Um1s-Gm1s-Gm1s-Ce2s-Gm1s-Am1s-Ae2s-Gm1s-Ce2t-H序列编号44实施例145：X18-Um1s-Cm1s-Ce2s-Gm1s-Ae2s-Um1s-Gm1s-Gm1s-Ce2s-Gm1s-Am1s-Ae2s-Gm1s-Ce2s-Um1t-H序列编号45实施例146：X18-Am1s-Am1s-Ae2s-Um1s-Cm1s-Ce2s-Gm1s-Ae2s-Um1s-Gm1s-Gm1s-Ce2s-Gm1s-Am1s-Ae2s-Gm1t-H序列编号42实施例147：X18-Am1s-Ae2s-Um1s-Cm1s-Ce2s-Gm1s-Ae2s-Um1s-Gm1s-Gm1s-Ce2s-Gm1s-Am1s-Ae2s-Gm1s-Ce2t-H序列编号47实施例148：X18-Ae2s-Um1s-Cm1s-Ce2s-Gm1s-Ae2s-Um1s-Gm1s-Gm1s-Ce2s-Gm1s-Am1s-Ae2s-Gm1s-Ce2s-Um1t-H序列编号48实施例152：X20-Am1s-Ae2s-Um1s-Cm1s-Ce2s-Gm1s-Ae2s-Um1s-Gm1s-Gm1s-Ce2s-Gm1s-Am1s-Ae2s-Gm1t-H序列编号40实施例153：X20-Ae2s-Um1s-Cm1s-Ce2s-Gm1s-Ae2s-Um1s-Gm1s-Gm1s-Ce2s-Gm1s-Am1s-Ae2s-Gm1s-Ce2t-H序列编号44实施例154：X20-Am1s-Am1s-Ae2s-Um1s-Cm1s-Ce2s-Gm1s-Ae2s-Um1s-Gm1s-Gm1s-Ce2s-Gm1s-Am1s-Ae2s-Gm1t-H序列编号42实施例155：X20-Am1s-Ae2s-Um1s-Cm1s-Ce2s-Gm1s-Ae2s-Um1s-Gm1s-Gm1s-Ce2s-Gm1s-Am1s-Ae2s-Gm1s-Ce2t-H序列编号47[所述式中，左侧表示5'末端、右側表示3’末端，Am1t、Gm1t、Cm1t、5meCm1t、Um1t、Am1p、Gm1p、Cm1p、5meCm1p、Um1p、Am1s、Gm1s、Cm1s、5meCm1s、Um1s、Ae2t、Ge2t、Ce2t、Te2t、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、X18、X20是具有下述所示的结构的基团，X18及X20中、与磷酸基键结的键结键表示与寡核苷酸的5'末端的碳原子键结，形成磷酸二酯键][化1] [化2] [化3] [化4]

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