恭喜建新公司S·库斯迪奥-穆尔获国家专利权
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龙图腾网恭喜建新公司申请的专利通过肝导向基因替代疗法治疗严重PKU的改良的人PAH的产生获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN113194982B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-04-01发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：201980082127.3，技术领域涉及：A61K38/44；该发明授权通过肝导向基因替代疗法治疗严重PKU的改良的人PAH的产生是由S·库斯迪奥-穆尔;P·马纳瓦兰设计研发完成，并于2019-10-11向国家知识产权局提交的专利申请。
本通过肝导向基因替代疗法治疗严重PKU的改良的人PAH的产生在说明书摘要公布了：本文提供了变体苯丙氨酸羟化酶PAH多肽，其比野生型人PAH更稳定并且具有更大的活性。还提供了在有需要的个体中治疗苯丙酮尿症PKU和或降低苯丙氨酸水平的方法。本文还提供了用于在有需要的个体中表达所述变体PAH多肽的表达盒、载体例如，rAAV载体、病毒粒子、药物组合物和试剂盒。
本发明授权通过肝导向基因替代疗法治疗严重PKU的改良的人PAH的产生在权利要求书中公布了：1.一种重组腺相关病毒（rAAV）粒子，其包含rAAV载体，其中所述rAAV载体包含用于在肝细胞中表达转基因的表达盒，其中所述表达盒包含可操作地连接至启动子和增强子的转基因，其中所述表达盒从5'到3'包含所述增强子、所述启动子和所述转基因，其中所述启动子包括小鼠甲状腺素运载蛋白（mTTR）启动子，其中所述mTTR启动子为mTTR482启动子，并且所述增强子包括一个或两个修饰的α1-microbikunin增强子（mA1MB2），其中所述mA1MB2包含SEQIDNO:8的序列，而且其中所述转基因编码苯丙氨酸羟化酶（PAH）多肽。
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1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
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