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申请/专利权人：LAM疗法公司
申请日：2015-01-14
公开（公告）日：2017-02-22
公开（公告）号：CN106459996A
专利技术分类：..使用载体引入外来遗传物质；载体；其宿主的使用；表达的调节[2006.01]
专利摘要：在一些实施方案中，本公开内容的一些方面提供了可用于对细胞内基因组基因座的一个或更多个等位基因进行修饰例如，突变的方法和组合物。在一些实施方案中，本文所述的方法和组合物涉及产生嵌合的剪接RNA分子，所述RNA分子包含剪接至核酸酶相互作用RNA区段的经转录的外显子。在一些实施方案中，嵌合的剪接RNA在细胞中指导DNA修饰酶例如，核酸酶到基因组基因座，从而导致所述基因座的修饰。
专利权项：在真核细胞中产生能够指导DNA核酸酶到基因组靶标之靶特异性RNA分子的方法，所述方法包括将重组核酸引入真核细胞中，其中所述重组核酸包含第一核酸区域，所述第一核酸区域编码第二核酸区域上游的剪接受体位点，所述第二核酸区域编码能够与RNA指导的DNA核酸酶相互作用的RNA区段。
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