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生产和使用重组α1-抗胰蛋白酶(AAT)及其组合物的方法 

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申请/专利权人:艾克赛尔吉恩公司

摘要:本发明的实施例总体涉及包括具有单独引入的突变的人AAT变体的重组α1‑抗胰蛋白酶AAT蛋白、含有这种重组AAT蛋白和载体的组合物、表达这种重组AAT蛋白的表达质粒或载体和宿主细胞、生产这种重组AAT蛋白的方法和用本文所述的重组AAT蛋白和或重组AAT蛋白组合物治疗有需要的受试者的AAT缺乏症相关的疾病、障碍和病症或导致蛋白酶诱导的组织损伤的疾病、障碍和病症的方法。通过本文所述的方法生产的源自哺乳动物宿主细胞的重组AAT蛋白可以大量生产,而没有任何动物组分,即高度纯、高度糖基化,并且可以有利地用于血浆衍生AAT。

主权项:1.一种生产人重组α1-抗胰蛋白酶AAT蛋白的方法,包括:a将包含编码所述人AAT蛋白的核酸片段的表达载体引入宿主细胞;b在允许表达所述人重组AAT蛋白的条件下培养所述宿主细胞;以及c从所培养的宿主细胞中分离所述人重组AAT蛋白,从而生产所述人重组AAT蛋白。

全文数据:

权利要求:

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