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申请/专利权人：刘扶东;台湾卫生研究院

摘要：本公开提供一种式I化合物。本公开所述的化合物是用于治疗与红血球中的内源胚胎胎儿球蛋白例如，γ球蛋白的表达相关的疾病例如，通过至少诱导在红血球中的球蛋白基因表达来治疗β‑地中海型贫血及或镰状血球贫血症及或贫血β‑地中海型贫血及或镰状细胞贫血。本公开所述的化合物是用于治疗、推迟及或预防β‑地中海型贫血及或镰状血球贫血症的不良影响、在个体、细胞、组织或生物样本中诱导γ球蛋白生成及或诱导胚胎胎儿球蛋白基因的表达。本公开还提供使用本公开所述的化合物用于诱导γ球蛋白生成及用于治疗任何目标疾病的医药组合物、套组及方法。

主权项：1.一种式I化合物： 或其药学上可接受的盐类、共结晶物、互变异构物、立体异构物、溶剂合物、水合物、多形体、富含同位素的衍生物或其前驱药，其中：每一R1的实例各自独立为卤素、-C＝O烷基，其中烷基选择性地以卤素、未被取代的烯基、未被取代的炔基取代，或是当连接至氮原子时为氮保护基；R2为氢、未被取代的烷基或氮保护基；每一R3的实例各自独立为卤素、选择性地被取代的酰基、选择性地被取代的烷基、选择性地被取代的烯基、选择性地被取代的炔基、选择性地被取代的碳环基、选择性地被取代的杂环基、选择性地被取代的芳基、选择性地被取代的杂芳基、-CN、-ORD1、-NRD1a2或-SRD1；R4为氢、未被取代的烷基或氮保护基；每一R5的实例各自独立为卤素、选择性地被取代的酰基、选择性地被取代的烷基、选择性地被取代的烯基、选择性地被取代的炔基、选择性地被取代的碳环基、选择性地被取代的杂环基、选择性地被取代的芳基、选择性地被取代的杂芳基、-CN、-ORD1、-NRD1a2或-SRD1；RD1为氢、选择性地被取代的酰基、选择性地被取代的烷基、选择性地被取代的烯基、选择性地被取代的炔基、选择性地被取代的碳环基、选择性地被取代的杂环基、选择性地被取代的芳基、选择性地被取代的杂芳基，当连接至氧原子时为氧保护基，或是当连接至硫原子时为硫保护基；每一RD1a各自独立为氢、选择性地被取代的酰基、选择性地被取代的烷基、选择性地被取代的烯基、选择性地被取代的炔基、选择性地被取代的碳环基、选择性地被取代的杂环基、选择性地被取代的芳基、选择性地被取代的杂芳基或氮保护基；或是选择性地两个RD1a的实例与其之间的原子一起形成被取代或未被取代的杂环或是被取代或未被取代的杂芳环；Y为-O-或-NR6-；R6为氢、选择性地被取代的烷基或氮保护基；p为0、1、2、3、4或5；m为0、1或2；n为0、1、2、3或4；以及x为0、1或2。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 刘扶东 台湾卫生研究院 用于治疗镰状血球贫血症及β-地中海型贫血的HBF药理诱导化合物