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用于降低Z-AAT蛋白水平的方法 

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申请/专利权人:箭头药业股份有限公司

摘要:描述了通过使用包含AATRNAi剂的药物组合物来降低具有α‑1抗胰蛋白酶AAT的PiZZ基因型的人受试者中的肝脏Z‑AAT蛋白水平的方法。本文所公开的包含AATRNAi剂的所述药物组合物在施用于具有PiZZ突变的人受试者时引起肝脏Z‑AAT蛋白水平降低,包括可溶性Z‑AAT蛋白和不溶性Z‑AAT蛋白两者。此类降低能够导致治疗与AAT缺乏相关的肝脏疾病,诸如慢性肝炎、肝硬化、肝细胞癌风险增加、转氨酶升高、胆汁淤积、纤维化、暴发性肝衰竭和其它肝脏相关疾病。

主权项:1.一种降低具有α-1抗胰蛋白酶的PiZZ基因型的人受试者中的肝脏Z-AAT蛋白水平的方法,所述方法包括:a.向所述受试者施用初始剂量的药物组合物,所述药物组合物包含表2中描述的AATRNAi原料药,所述AATRNAi原料药的剂量介于约5mg至约300mg之间,b.在所述初始剂量后约四周或约一个月,向所述受试者施用第二剂量的所述药物组合物,和c.在所述第二剂量后约12周或约三个月,向所述受试者施用第三剂量的所述药物组合物,其中所述剂量通过皮下注射来施用。

全文数据:

权利要求:

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