申请/专利权人：强新科技国际研究院

申请日：2022-05-31

公开（公告）日：2024-04-09

公开（公告）号：CN117858946A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113

优先权：["20210529 US 63/195,008"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.04.09#公开

摘要：本发明公开了一种用于调节细胞、组织、生物体和动物中的靶核酸和或蛋白质的新型基因沉默技术。新技术提供了用于基因靶向或基因沉默应用的组合物，包括预防和治疗人类疾病。该组合物包含非对称的、短的、双链体DNA分子，其中有义链比反义链短。双链体DNA分子进一步包括至少一个核糖核苷酸单体间隔片段。本发明进一步提供了使用该组合物调节靶基因的表达或功能，或用于治疗或预防疾病以及用于其它医学或生物学应用的方法。

主权项：1.一种非对称短双链体DNAasdDNA分子包含第一链和第二链，其中所述第二链比所述第一链短；其中所述第一链通过至少一个靶向区与靶标RNA的靶标片段基本上互补；其中所述第二链与所述第一链基本上互补，并与所述第一链形成至少一个双链区；和其中所述asdDNA分子包含至少一个核糖核苷酸单体间隔片段ISR，其ISR包含至少一个核糖核苷酸单体。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 强新科技国际研究院 作为新型基因沉默技术的非对称短双链体DNA及其应用

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