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申请/专利权人：萨普雷米科技有限公司
摘要：本发明涉及缀合物，所述缀合物包含与ASGPR的配体共价连接的皂苷并且包含与所述皂苷和所述ASGPR的配体共价连接的寡核苷酸，其中所述配体包含至少一个GalNAc部分。此外，本发明涉及包含本发明的缀合物的药物组合物。此外，本发明涉及本发明的药物组合物，其用作药物中的用途。本发明还涉及本发明的药物组合物，其用于治疗或预防其中表达产物涉及例如以下基因的疾病或健康问题中的用途：apoB、HSP17、TTR、PCSK9、ALAS1、AT3、GO、CC5、HBV的X基因、HBV的S基因、AAT和LDH，并且用于治疗或预防例如癌症、传染性疾病、病毒感染、高胆固醇血症、原发性高草酸尿症、血友病A、血友病B、AAT相关性肝病、急性肝卟啉症、TTR淀粉样变性、补体介导的疾病、乙型肝炎感染或自身免疫性疾病中的用途。本发明还涉及将本发明的寡核苷酸缀合物从细胞外部转移到所述细胞内部的体外或离体方法。
主权项：1.寡核苷酸缀合物，其包含与脱唾液酸糖蛋白受体ASGPR的配体共价连接的至少一个皂苷，其中所述ASGPR的配体包含至少一个N-乙酰半乳糖胺GalNAc部分，优选地三个或四个GalNAc部分，更优选地三个GalNAc部分，更优选地所述ASGPR的配体包含GalNAc3Tris或由GalNAc3Tris组成，并且还与寡核苷酸共价连接，其中所述至少一个皂苷是12,13-脱氢齐墩果烷类型的单糖链或双糖链五环三萜皂苷，优选地在所述皂苷的苷元核心结构的C-23位具有醛官能团，其中所述寡核苷酸缀合物包含1-16个皂苷部分，优选地1-8个皂苷部分，更优选地1个皂苷部分、4个皂苷部分或8个皂苷部分。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 萨普雷米科技有限公司 皂苷、寡核苷酸和GALNAC的缀合物
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