申请/专利权人：明尼苏达大学董事会

申请日：2017-06-14

公开（公告）日：2024-04-23

公开（公告）号：CN114176043B

主分类号：C12N15/12

分类号：C12N15/12;C12N15/85;A01K67/027

优先权：["20160614 US 62/350,048"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.04.23#授权;2022.04.01#实质审查的生效;2022.03.15#公开

摘要：本申请涉及用于治疗疾病的遗传修饰的细胞、组织和器官。本文公开了用于治疗或预防疾病的遗传修饰的细胞、组织和器官。还公开了制备所述遗传修饰的细胞和非人动物的方法。所述遗传修饰可包括被转录为在3’非翻译区中包含缺失的人白细胞抗原GHLA‑GmRNA的核酸，或包含针对在猪细胞中表达进行了密码子优化的CD47基因的核酸。

主权项：1.一种遗传修饰的人类细胞或非人灵长类动物细胞，所述遗传修饰的人类细胞或非人灵长类动物细胞包含：aNLRC5基因中的基因组破坏，其是所述NLRC5基因的外显子的靶序列中的核酸酶介导的双链断裂，其中所述靶序列与包含5’-NGG的PAM相邻；和b编码CD47蛋白的外源核酸，其中所述遗传修饰的人类细胞或非人灵长类动物细胞表达所述CD47蛋白，其中，所述遗传修饰的人类细胞或非人灵长类动物细胞相对于缺乏所述基因组破坏的细胞缺乏至少一种MHCI类蛋白的功能性表达。

全文数据：

权利要求：

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