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申请/专利权人：北卡罗来纳大学查佩尔希尔分校
摘要：本发明涉及用于在靶组织中提供转基因表达之目的的能够实现反馈的合成基因、多核苷酸靶点盒、载体和药物组合物及其制备方法和使用方法，该转基因的表达能够被内源性调控以治疗如剂量敏感性智力障碍等疾病。
主权项：1.一种合成基因，其包括：多核苷酸，其包含编码MecP2的编码区和一个或多个调控区；所述多核苷酸还包含一个或多个核酸区段，每个核酸区段包含被鉴定为内源性miRNA的结合位点的种子匹配区以及挨着所述种子匹配区的5'侧翼序列和3'侧翼序列，其中所述种子匹配区被7-40个核苷酸隔开；其中所述种子匹配区以及所述5'侧翼序列和3'侧翼序列结合以下miRNA：miR-9-5p、miR-26-5p、miR-23-3p、miR-218-5p、miR-27-3p和let-7-5p；或者其中所述种子匹配区以及所述5'侧翼序列和3'侧翼序列结合以下miRNA：miR-690、miR-451a和let-7-5p。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 北卡罗来纳大学查佩尔希尔分校 能够实现反馈的合成基因、靶点种子匹配盒及其应用
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