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申请/专利权人：中山大学附属第三医院
申请日：2022-01-26
公开（公告）日：2024-06-14
公开（公告）号：CN114569743B
主分类号：A61K48/00
分类号：A61K48/00;C12N15/113;C12N9/22;A61P1/16;A61P31/14;A61P31/20
优先权：
专利状态码：有效-授权
法律状态：2024.06.14#授权;2022.06.21#实质审查的生效;2022.06.03#公开
摘要：本申请属于生物医药技术领域，尤其涉及肝特异性的基因编辑纳米药物及其制备方法和应用。本申请提供了肝特异性的基因编辑纳米药物，包括：磁性纳米颗粒、肝靶向配体物和肝特异性基因编辑质粒；所述肝靶向配体物包裹在所述磁性纳米颗粒上；所述磁性纳米颗粒表面带正电荷；所述肝特异性基因编辑质粒通过静电作用与所述带正电纳米颗粒自组装，得到肝特异性的基因编辑纳米药物。本申请提供了肝特异性的基因编辑纳米药物及其制备方法和应用，可实现基因编辑系统在肝脏部位的时间和空间特异性，精准治疗肝炎、肝癌、肝衰竭、肝纤维化等肝脏疾病。
主权项：1.肝特异性的基因编辑纳米药物，其特征在于，包括：磁性纳米颗粒、肝靶向配体物和肝特异性基因编辑质粒；所述肝靶向配体物包裹在所述磁性纳米颗粒上；所述磁性纳米颗粒表面带正电荷；所述肝特异性基因编辑质粒通过静电作用与所述带正电纳米颗粒自组装，得到肝特异性的基因编辑纳米药物；所述肝靶向配体物包括肝靶向配体和阳离子聚合物；所述肝靶向配体和所述阳离子聚合物通过化学键合得到肝靶向配体物；所述肝特异性基因编辑质粒包括肝特异性启动子和基因编辑系统；所述基因编辑系统可对肝炎病毒基因组进行切割编辑，从而抑制所述肝炎病毒在肝细胞中的复制；所述磁性纳米颗粒为油酸修饰的超顺磁性氧化铁颗粒；所述肝靶向配体物为半乳糖-氟修饰聚乙烯亚胺Gal-F-PEI；所述半乳糖-氟修饰聚乙烯亚胺Gal-F-PEI的制备方法包括：步骤一、将支化PEI与3-1H,1H,5H-八氟戊氧基-1,2-氧化丙烯反应，合成氟修饰聚乙烯亚胺F-PEI；步骤二、将活化后的乳糖酸与所述氟修饰聚乙烯亚胺F-PEI混合反应，制得半乳糖-氟修饰聚乙烯亚胺Gal-F-PEI；所述肝特异性基因编辑质粒为含有肝特异性ApoE.HCR.hAAT启动子的CRISPRCas9的表达质粒。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 中山大学附属第三医院 肝特异性的基因编辑纳米药物及其制备方法和应用
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