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申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司
申请日：2022-09-09
公开（公告）日：2024-06-18
公开（公告）号：CN118215735A
主分类号：C12N15/113
分类号：C12N15/113;A61P25/28;C07K14/47
优先权：["20210910 US 63/242,798","20211210 US 63/288,452","20220525 US 63/345,731"]
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.06.18#公开
摘要：本公开涉及靶向淀粉样前体蛋白APP基因的双链核糖核酸dsRNAi剂和组合物的用途，包括使用此类dsRNAi剂和组合物抑制AAP基因表达的方法和治疗患有以扩大的核内体为特征的疾病或病症的受试者的方法，例如，阿尔茨海默氏病AD和唐氏综合征DS，特别是出现与早老素1PSEN1中的一个或多个突变相关的此类神经退行性疾病。
主权项：1.一种用于在具有扩大的核内体的哺乳动物细胞中缩小核内体尺寸的方法，所述方法包括使所述哺乳动物细胞与其量足以在所述哺乳动物细胞中缩小核内体尺寸的淀粉样前体蛋白APP靶向双链核糖核酸抑制性dsRNAi剂接触，从而缩小在所述哺乳动物细胞中的核内体尺寸。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 用于治疗或预防以扩大的核内体为特征的疾病的APP iRNA组合物及其使用方法
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