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申请/专利权人：巴斯德研究院;公共救济事业局-巴黎医院
申请日：2022-09-09
公开（公告）日：2024-06-18
公开（公告）号：CN118215508A
主分类号：A61K48/00
分类号：A61K48/00;C12N15/861;A61P27/16
优先权：["20210910 EP 21306245.8","20220127 US 63/303,743"]
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.06.18#公开
摘要：本发明基于这样的观察：编码耳畸蛋白同工型5的cDNA的双AAV载体策略可以有效地将耳畸蛋白cDNA递送至内毛细胞IHC，所述cDNA已被分成两个表达盒，这两个表达盒均包装在AAV8衣壳中并由AAV8衣壳递送。此外，发明人强调，在两个AAV8载体之一中使用CMV启动子在这些特定细胞中提供了耳畸蛋白的显著表达。由于所使用的AAV血清型和启动子类型是对转导效率具有显著影响的两个关键要素，因此本发明的载体系统的开发将为患有DFNB9耳聋的患者提供最佳的治疗益处。为了进一步提高这种治疗效果，发明人最终测试了一些特定的编码耳畸蛋白的双载体构建体，以鉴定增强的转染率以及在DFNB9小鼠模型的成熟耳蜗中导致其听力恢复的非常有效的体外和体内耳畸蛋白表达。
主权项：1.一种载体系统，其包含至少两个不同的AAV颗粒，即：a至少一个包含第一多核苷酸的AAV8颗粒，所述第一多核苷酸在所述多核苷酸的每一端包含反向末端重复序列，并且在所述反向末端重复序列之间从5'至3'包含：CMV启动子序列，随后是包含耳畸蛋白基因的N-端编码部分的部分编码序列，和b至少一个包含第二多核苷酸的AAV8颗粒，所述第二多核苷酸在所述多核苷酸的每一端包含反向末端重复序列，并且在所述反向末端重复序列之间从5'至3'包含：包含耳畸蛋白基因的C-端编码部分的部分编码序列，任选地随后是聚腺苷酸化序列，其中所述第一多核苷酸和所述第二多核苷酸包含重组发生的多核苷酸序列，并且其中所述第一多核苷酸和所述第二多核苷酸中的编码序列在组合时编码耳畸蛋白多肽的同工型5或其功能片段。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 巴斯德研究院;公共救济事业局-巴黎医院 编码耳畸蛋白同工型5的双重组AAV8载体系统及其用途
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