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申请/专利权人：上海本导基因技术有限公司
申请日：2022-07-15
公开（公告）日：2024-06-18
公开（公告）号：CN115927473B
主分类号：C12N15/867
分类号：C12N15/867;C12N9/22;C12N15/113;C12N15/49;C12N15/38;A61K48/00;A61P31/22
优先权：
专利状态码：有效-授权
法律状态：2024.06.18#授权;2023.04.25#实质审查的生效;2023.04.07#公开
摘要：本发明公开了一种用于单纯疱疹病毒感染性疾病的基因治疗药物；本发明利用慢病毒载体VLP‑CRISPR或VLP‑CRISPR‑2gRNA递送靶向HSV复制相关基因的gRNA；具体是将靶向HSV复制相关的基因中任意一个或者两个基因的向导序列分别放到VLP‑CRISPR或者VLP‑CRISPR‑2gRNA中gRNA骨架前端；得到VLP‑CRISPR‑gRNA1或VLP‑CRISPR‑gRNA1gRNA2。具体的，得到VLP‑CRISPR‑UL29UL8或VLP‑CRISPR‑UL52UL8；其中VLP‑CRISPR‑UL29UL8可直接清除HSV‑1；通用型VLP‑CRISPR‑UL52UL8可有效直接清除HSV‑1和HSV‑2，而不仅仅是暂时抑制病毒的复制通路。
主权项：1.一种用于单纯疱疹病毒感染疾病的基因治疗药物，用靶向HSV病毒基因的慢病毒载体递送Cas9mRNA和靶向HSV复制相关基因的gRNA，所述靶向HSV病毒的慢病毒载体，其包装质粒包括表达膜蛋白的质粒pMD.2G，表达含RNA结合蛋白的慢病毒GagPol长链蛋白的质粒pMS2M-PH-Gag–Pol-D64V、序列如SEQIDNO.12所示，表达野生型慢病毒GagPol长链蛋白的质粒pMDlgPRRE-D64、序列如SEQIDNO.13所示，辅助质粒pRSV-REV，表达Cas9mRNA的质粒pCMV-2×NLS-Cas9-6×MS2、序列如SEQIDNO.14所示，和表达gRNA的质粒pLV-U6-UL52-U3-UL8、序列如SEQIDNO.17所示。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 上海本导基因技术有限公司 一种用于单纯疱疹病毒感染性疾病的基因治疗药物
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