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申请/专利权人：ASC治疗公司
申请日：2020-06-29
公开（公告）日：2024-06-21
公开（公告）号：CN114072518B
主分类号：C12N15/90
分类号：C12N15/90;C12N15/52;C12N15/113;C12N9/22;C12N5/0789;A61K48/00;A61K35/28;A61P7/06
优先权：["20190628 US 62/867,877"]
专利状态码：有效-授权
法律状态：2024.06.21#授权;2022.06.14#实质审查的生效;2022.02.18#公开
摘要：本文提供了通过使用CRISPRCas系统纠正基因突变或插入外源性珠蛋白基因用于治疗遗传性血细胞疾病例如，镰状细胞病和地中海贫血的方法和组合物。
主权项：1.一种针对Cpf1的向导RNA或编码其的核酸，所述向导RNA靶向β-珠蛋白基因中如SEQIDNO:29所示的序列，所述向导RNA包含向导序列，并且所述向导序列为SEQIDNO:30。
全文数据：
权利要求：
百度查询： ASC治疗公司 用于治疗地中海贫血或镰状细胞病的方法和组合物
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