申请/专利权人:诺华股份有限公司
申请日:2022-11-17
公开(公告)日:2024-06-25
公开(公告)号:CN118251492A
主分类号:C12N15/113
分类号:C12N15/113;A61K31/7088;A61P25/02;A61K31/7125;C07H21/02;C07H21/04
优先权:["20211118 US 63/280,773"]
专利状态码:在审-公开
法律状态:2024.06.25#公开
摘要:本文提供了用于抑制外周髓鞘型蛋白质22PMP22mRNA的化合物。本文还提供了使用此类化合物治疗夏科‑马里‑图思病的方法。
主权项:1.一种化合物,所述化合物包含杂交以形成双链核酸的反义链和有义链,其中所述反义链和所述有义链各自的长度为15至25个核苷酸,所述反义链的核苷酸序列与人外周髓鞘型蛋白质22mRNASEQIDNO:1170至少90%互补,并且所述有义链的核苷酸序列与所述反义链的核苷酸序列在双链区中具有不超过两个错配。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 诺华股份有限公司 用于治疗夏科-马里-图思病的靶向PMP22的化合物
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