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申请/专利权人：福建医科大学附属第一医院;辉大(上海)生物科技有限公司
摘要：本申请公开了靶向人类抗肌萎缩蛋白DMD基因上的无义突变的碱基编辑系统，及其治疗杜氏肌营养不良症的用途。
主权项：1.一种指导RNA，其包含1能够与RNA指导的DNA结合蛋白例如，Cas9蛋白，如Cas9切口酶复合的支架序列；和2能够与人类抗肌萎缩蛋白基因上的靶序列杂交的指导序列，所述人类抗肌萎缩蛋白基因上的靶序列与所述人类抗肌萎缩蛋白基因上的相对链上的原型间隔序列100％反向互补，所述原型间隔序列包含选自以下的无义突变：E30,c.4174CT,p.Gln1392*；E23,c.2977CT,p.Gln993*；E24,c.3189GA,p.Trp1063*；E44,c.6292CT,p.Arg2098*；E55,c.8038CT,p.Arg2680*；E6,c.433C＞T,p.Arg145*；E13,c.1510CT,p.Gln504*；E19,c.2302CT,p.Arg1577*；E20,c.2407CT,p.Gln803*；E20,c.2527GT,p.Glu843*；E21,c.2695GT,p.Glu899*；E21,c.2776CT,p.Gln926*；E25,c.3337CT,p.Gln1113*；E25,c.3414GA,p.Trp1138*；E30,c.4117CT,p.Gln1373*；E34,c.4729CT，p.Arg768*；E35,c.4996CT,p.Arg1666*；E36,c.5125AT,Lys1709*；E37,c.5247CA,p.Cys1749*；E41,c.5899CT,p.Arg1967*；E43,c.6188TA,p.Leu2063*；E54,c.8009AG,p.Trp2670*；E56,c.8230GT,p.Glu2744*；E59,c.8713CT,p.Arg2950*；和E70,c.10141CT,p.Arg3381*。
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权利要求：
百度查询： 福建医科大学附属第一医院 辉大(上海)生物科技有限公司 SpG-ABE在制备杜氏肌营养不良症治疗组合物中的应用
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