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新颖的MAD核酸酶 

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申请/专利权人:因思科瑞普特公司

摘要:本公开内容提供了用于对活细胞中的核酸进行合理、直接的编辑的新的RNA引导的核酸酶。本公开内容提供了在哺乳动物细胞中具有不同的PAM偏好和或不同的活性的挖掘的MAD系列核酸酶例如RNA引导的核酸酶或RGN。在一些方面,MAD系列系统组分作为待转录的序列在gRNA组分的情况下和待转录和翻译的序列在MAD系列核酸酶的情况下被递送,并且在一些方面,MAD系列核酸酶的编码序列和gRNA组分序列在同一载体上。

主权项:1.一种执行核酸引导的核酸酶编辑的核酸酶系统,其中所述核酸酶系统:1由SEQIDNo.11所示的MAD核酸酶、SEQIDNo.43所示的gRNA重复序列和SEQIDNo.44所示的gRNAtracr序列组成;2由SEQIDNo.11所示的MAD核酸酶、SEQIDNo.45所示的gRNA重复序列和SEQIDNo.46所示的gRNAtracr序列组成;或3由SEQIDNo.11所示的MAD核酸酶、SEQIDNo.47所示的gRNA重复序列和SEQIDNo.48所示的gRNAtracr序列组成。

全文数据:

权利要求:

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