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申请/专利权人：苏州桑尼赛尔生物医药有限公司
摘要：本发明涉及融合一代靶向CD7CAR和二代靶向BCMA的双靶点通用CAR‑T细胞及制备方法。所述方法包括：将基因编辑物质递送至T细胞以剪切TRAC和CD7基因组DNA或剪切TRAC、CD7和B2M基因组DNA，以及使用重组腺相关病毒递送模版DNA以将靶向CD7‑BCMA双靶点CAR基因定点整合入TRAC、CD7或B2M基因组位点。本发明的方法更安全，具有高细胞得率、简易的工艺步骤和安全的基因编辑方式，并且所得的双特异通用型CAR‑T细胞具有更好的疗效。
主权项：1.一种制备靶向CD7和BCMA的双靶点通用型CAR-T细胞的方法，所述方法包括：将基因编辑物质递送至T细胞以剪切TRAC和CD7基因组DNA或剪切TRAC、CD7和B2M基因组DNA，以及使用重组腺相关病毒递送模版DNA以将靶向CD7-BCMA双靶点CAR基因定点整合入TRAC基因组位点，其中所述模版DNA包括左同源臂DNA、敲入的外源DNA、右同源臂DNA，所述敲入的外源DNA包含外源启动子基因、双靶点CAR基因和polyA，并且所述外源启动子为EF1，所述双靶点CAR基因包含通过剪切肽偶联的靶向CD7的CAR基因和靶向BCMA的CAR基因；并且其中使用CRISPR-Cas9基因编辑方法递送所述基因编辑物质，CRISPR-Cas9基因编辑物质包括Cas9蛋白和sgRNA，并且针对TRAC基因的sgRNA序列如SEQIDNO:1所示。
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百度查询： 苏州桑尼赛尔生物医药有限公司 融合一代靶向CD7 CAR和二代靶向BCMA的双靶点通用CAR-T细胞及制备方法
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