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申请/专利权人：阿库斯股份有限公司
摘要：本文提供了包含至少两种不同的核酸载体的组合物，所述至少两种不同的载体，当被引入到灵长类动物细胞中时，经历彼此串联或同源重组，从而形成编码全长靶蛋白例如，支持细胞靶蛋白或毛细胞靶蛋白的重组核酸。还提供了包含单一AAV载体的组合物，所述单一AAV载体，当被引入到灵长类动物细胞中时，在支持细胞靶基因的基因座处产生了编码全长靶蛋白例如，支持细胞靶蛋白或毛细胞靶蛋白的核酸，并且所述灵长类动物表达靶蛋白例如，支持细胞靶蛋白或毛细胞靶蛋白。
主权项：1.一种包含至少两种不同的核酸载体的组合物，其中：所述至少两种不同的腺相关病毒AAV载体中的每一种都包含编码序列，所述编码序列编码支持细胞靶蛋白的不同部分，所述编码的部分中的每一个的长度至少为30个氨基酸残基，其中所述编码的部分中的每一个的氨基酸序列可以任选地与所述编码的部分中的不同的一个部分的氨基酸序列部分地重叠；所述至少两种不同的载体中单一载体均不编码全长支持细胞靶蛋白；所述编码序列中的至少一个包含跨越支持细胞靶基因组DNA的两个相邻外显子的核苷酸序列，并且在所述两个相邻外显子之间缺少内含子序列；以及所述至少两种不同的载体，当被引入到灵长类动物细胞中时，经历彼此串联或同源重组，从而形成编码全长支持细胞靶蛋白的重组核酸。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿库斯股份有限公司 腺相关病毒载体用于在内耳中的毛细胞和支持细胞中校正基因缺陷/表达蛋白质的用途
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