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申请/专利权人：国家健康与医学研究院;巴黎西岱大学;巴黎公共救济院;想象-奈克尔遗传病研究所
摘要：本发明涉及重组病毒载体，所述重组病毒载体优选逆转录病毒RV载体、慢病毒LV载体或腺相关病毒AAV载体；其组合物；所述重组病毒载体或其组合物的用途；部件的套装，所述套装包括所述重组病毒载体或其组合物以及催化活性的Cas9或Cpf1蛋白；用于修饰细胞的基因组的方法；以及通过此方法可获得的细胞。
主权项：1.一种重组病毒载体，所述重组病毒载体在其基因组中包含：i编码引导RNAgRNA的核苷酸序列，所述引导RNA包含适于结合至靶核苷酸序列的间隔区，所述靶核苷酸序列在靶基因的编码序列内、在靶基因的转录的非编码序列内或在靶基因的上游或下游的非转录序列内，所述靶基因参与遗传障碍；以及ii编码在所述遗传障碍中具有治疗效果的蛋白质的核苷酸序列；其中，所述靶基因编码如下蛋白质，所述蛋白质不是具有治疗效果的蛋白质的改变的型式；其中，所述靶基因为β样珠蛋白基因，和或所述遗传障碍是常染色体显性障碍；其中，所述具有治疗效果的蛋白质选自于由以下所组成的组：β-珠蛋白，容纳有一个Thr87Gln突变的β-珠蛋白，容纳有三个突变Gly16Asp、Glu22Ala和Thr87Gln的β-珠蛋白。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 国家健康与医学研究院 巴黎西岱大学 巴黎公共救济院 想象-奈克尔遗传病研究所 用于遗传障碍的基因疗法的基因组编辑手段和结合病毒载体的基因疗法
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