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申请/专利权人：桑格摩生物治疗股份有限公司
摘要：本文提供了包含含有锌指蛋白和胞苷脱氨酶结构域的融合蛋白的碱基编辑器系统，以及使用所述碱基编辑器系统的方法。所述系统可用于特异性地改变靶DNA序列中的单个碱基对。
主权项：1.一种用于将细胞基因组中的胞嘧啶改变为胸腺嘧啶的系统，其包含第一融合蛋白和第二融合蛋白，或用于分别表达所述第一融合蛋白和所述第二融合蛋白的第一表达构建体和第二表达构建体，其中a所述第一融合蛋白包含：i第一锌指蛋白ZFP结构域，其与所述细胞中靶基因组区域中的第一序列结合，以及ii胞苷脱氨酶多肽的第一部分，其中所述胞苷脱氨酶是包含与SEQIDNO:13-24中任一个至少90％同一的氨基酸序列的毒素衍生的脱氨酶TDD；b所述第二融合蛋白包含：i第二ZFP结构域，其与所述靶基因组区域中的第二序列结合，以及ii所述胞苷脱氨酶多肽的第二部分；c所述第一部分和第二部分本身缺乏胞苷脱氨酶活性；并且d所述第一融合蛋白和所述第二融合蛋白与所述靶基因组区域的结合导致所述第一部分和第二部分的二聚化，其中所述二聚化的部分形成能够将所述靶基因组区域中的胞嘧啶改变为胸腺嘧啶的活性胞苷脱氨酶，任选地，其中所述细胞是真核细胞，任选地，其中所述真核细胞是哺乳动物细胞或植物细胞，进一步任选地，其中所述哺乳动物细胞是人类细胞。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 桑格摩生物治疗股份有限公司 用于核碱基编辑的新型锌指融合蛋白
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