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申请/专利权人：麦塞拿治疗(香港)有限公司
摘要：本发明涉及治疗性mRNA的无细胞和无载体体外RNA转录方法和核酸分子。更具体地，本发明提供了一种核酸分子，其从5’端到3’端包含5’‑帽结构、人β‑珠蛋白5’非翻译区5’‑UTR、至少一个编码区、人α‑珠蛋白3’非翻译区3’‑UTR和3’‑聚腺苷酸尾，所述至少一个编码区可操作地连接到所述5’‑UTR和所述3’‑UTR，且所述编码区编码成纤维细胞生长因子FGF，例如碱性成纤维细胞生长因子bFGF，尤其是人bFGF，以及一种体外转录方法。本发明的体外转录方法和核酸分子不仅能够获得每小时可高达约2.3mgmL甚至更高的mRNA的最大产量，而且所产生的mRNA显示出增强的基因表达稳定性和翻译效率。
主权项：1.一种RNA核酸分子，其从5’端到3’端包含5’-帽结构、人β-珠蛋白5’-UTR、编码区、人α-珠蛋白3’-UTR和3’-聚腺苷酸尾，所述编码区可操作地连接到所述5’-UTR和所述3’-UTR，所述编码区编码碱性成纤维细胞生长因子，所述RNA核酸分子的序列为SEQIDNO：11的RNA序列，所述RNA核酸分子的体外转录具有不长于1小时的生产时间，产量可达2mgmlh，所述5’-UTR为SEQIDNO：1的RNA序列；和其中所述3’-UTR为SEQIDNO：2的RNA序列，将0.5μg用脂质纳米颗粒包裹的所述RNA核酸分子转染至293T细胞中，在标准293T细胞培养条件下，所述RNA核酸分子的浓度在至少8小时内保持稳定。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 麦塞拿治疗(香港)有限公司 成纤维细胞生长因子mRNA的无细胞和无载体体外RNA转录方法和核酸分子
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