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申请/专利权人：河南省立眼科医院
摘要：本发明提供了一种编码BEST1基因的多核苷酸、载体、应用和基因治疗药物，涉及生物医药技术领域。该编码BEST1基因的多核苷酸经密码子优化，序列如SEQIDNO.1所示，提供了表达密码子优化的功能性BEST1的腺相关病毒载体，优化后BEST1基因在宿主中能够稳定长效的表达。将其应用于基因治疗可以纠正或补偿受试者BEST1基因缺陷或缺失引起的疾病，在多种遗传性疾病，尤其是遗传性眼病中有着广阔的应用前景。
主权项：1.编码BEST1基因的多核苷酸，其特征在于，核苷酸序列如SEQIDNO.1所示。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 河南省立眼科医院 编码BEST1基因的多核苷酸、载体、应用和基因治疗药物
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