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RNA指导的核酸酶及其活性片段及变体以及使用方法 

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申请/专利权人:生命编辑制药股份有限公司

摘要:本发明提供了一种用于结合至所关注的靶序列的组合物及方法。该组合物可用于切割或修饰所关注的靶序列、所关注的靶序列的可视化、以及修饰所关注的序列的表达。组合物包括RNA指导的核酸酶多肽、CRISPRRNA、反式活化的CRISPRRNA、指导RNA以及编码其的核酸分子。还提供了包括该核酸分子的载体和宿主细胞。进一步提供了用于结合所关注的靶序列的CRISPR系统,其中CRISPR系统包括RNA指导的核酸酶多肽以及一个或多个指导RNA。还提供了用于检测靶DNA序列的方法和试剂盒。

主权项:1.一种核酸分子,包括编码RNA指导的核酸酶(RGN)多肽的多核苷酸,其中该多核苷酸包括编码RGN多肽的核苷酸序列,该RGN多肽由SEQIDNO:117或128所示的氨基酸序列组成,其中,当与能够与靶DNA序列杂交的指导RNA(gRNA)结合时,该RGN多肽能够以RNA指导的序列特定方式结合DNA分子的该靶DNA序列,并且其中编码RGN多肽的该多核苷酸可操作地连接至与该多核苷酸异源的启动子。

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权利要求:

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