龙图腾网&IPTOP
- 微信扫码登录
- 账号密码登录
- 短信登录/注册
买专利卖专利找龙图腾，真高效！ 查专利查商标用IPTOP,全免费！专利年费监控用IP管家,真方便！
申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司
摘要：本发明的一个方面涉及能够抑制靶基因表达的双链RNAdsRNA试剂。该dsRNA试剂的有义链包括至少一个热不稳定性核苷酸，和至少一个出现在与该反义链的种子区位置2‑8的相对位点处的所述热不稳定性核苷酸；并且该dsRNA试剂的反义链包括至少两个为该核苷酸提供小于或等于2’‑OMe修饰的空间体积的空间体积的经修饰的核苷酸，其中所述经修饰的核苷酸被11个核苷酸长度分开。本发明的其他方面涉及包括这些适于治疗性用途的dsRNA试剂的药物组合物，以及通过给予这些dsRNA试剂来抑制靶基因表达的方法，例如用于治疗各种疾病病症。
主权项：1.一种能够抑制靶基因表达的双链RNAdsRNA试剂，包括具有19-21个核苷酸的有义链和具有21-23个核苷酸的反义链，其中该dsRNA试剂由式I表示： 其中：B1、B1'、B2'、B3’和B4'各自独立地表示含有一种修饰的核苷酸，该修饰选自下组，该组由以下各项组成：2'-O甲基和2'-氟；B2和B3各自表示含有2'-O甲基修饰的核苷酸；T1、T1’、T2’和T3’各自独立地表示2'-氟修饰的核苷酸；T1’位于从该反义链的5’端的位置14处，并且q2是1；T3’位于从该反义链的5’端的位置2处，并且q6和q7是1；n1是6或8；n2是3；n3是7；n4是0；n5是3；q1是7或9；q3是4或5；并且q4是0、1或2，其中a该有义链包括至少一个硫代磷酸酯键联；或b至少两个核苷酸通过所述反义链两端的硫代磷酸酯核苷酸间键联连接。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 经修饰的双链RNA试剂
免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
主营中国专利交易买卖与专利转让许可,高校科技成果推广与科技成果转化,知识产权运营管理与平台开发,科技人才专家库与科技猎头等科技服务
开放平台
担保交易
惠及多方
会员特惠
专属平台
适合多方
数据共享
功能齐全
皖公网安备 34010402703815号