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申请/专利权人：艾维迪提生物科学公司
摘要：本文公开了治疗肌萎缩和强直性肌营养不良的组合物和方法。具体地，本文公开了多核酸分子、药物组合物和用于治疗肌萎缩或强直性肌营养不良的方法。
主权项：1.一种小干扰RNAsiRNA分子，其包含过客链和指导链，其中所述指导链包含选自SEQIDNO:163、173、172、174、179、176、164、180、127和188的核酸序列；其中所述siRNA分子通过与人DMPKmRNA的靶序列杂交来介导针对人DMPKmRNA的RNA干扰。
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