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申请/专利权人:华中科技大学同济医学院附属协和医院
摘要:本发明涉及一种piRNA反义核苷酸药物组合物作为主动脉瓣钙化防治药的应用。所述piRNA反义核苷酸药物组合物包括piRNA反义核苷酸及载体;piRNA反义核苷酸序列为:5′‑GGCAGGCGAGAATTCTACCACTGAACCACCAA‑3′;载体为纳米颗粒、脂质体、壳聚糖中、CRISPR‑cas9基因编辑系统中的一种或多种。本发明通过对piRNA与主动脉瓣钙化及人瓣膜间质细胞成骨分化之间的关系展开研究,证明主动脉瓣钙化相关的piRNA在体内及体外均可促进主动脉瓣钙化。piRNA反义核苷酸药物组合用于人主动脉瓣膜间质细胞成骨分化及小鼠主动脉瓣钙化的防治;原料科学合理,制备简单,可作为治疗钙化性主动脉瓣疾病的有效药物,为治疗主动脉瓣钙化提供新的非手术治疗方案。
主权项:1.一种piRNA反义核苷酸药物组合物在制备防治主动脉瓣钙化的药物中的应用,其特征在于,所述piRNA的核苷酸序列如SEQIDNO:1所示,具体为:TTGGTGGTTCAGTGGTAGAATTCTCGCCTGCC;所述piRNA反义核苷酸药物组合物包括piRNA反义核苷酸和载体;所述piRNA反义核苷酸序列如SEQIDNO:4所示,具体为:5′-GGCAGGCGAGAATTCTACCACTGAACCACCAA-3′;所述载体为纳米颗粒、脂质体、壳聚糖、CRISPR-cas9基因编辑系统中的一种或多种。
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