龙图腾网&IPTOP
- 微信扫码登录
- 账号密码登录
- 短信登录/注册
买专利卖专利找龙图腾，真高效！ 查专利查商标用IPTOP,全免费！专利年费监控用IP管家,真方便！
申请/专利权人：爱丁堡大学董事会
摘要：本公开提供了用于替换或补偿雷特综合征患者中MeCP2功能丧失的优化的治疗性MECP2多核苷酸构建体。适当地，本公开提供了能够更好地调控MeCP2蛋白的基因治疗盒，包括可调系统，该可调系统允许MECP2基因治疗以所需的中等水平表达，并在窗口内展示出载体衍生转基因的表达，其减轻致病遗传缺陷，而不会产生包括过表达毒性在内的不良副作用。
主权项：1.一种多核苷酸，从5’到3’包含：·启动子；·至少一个在内含子内表达的非哺乳动物或合成miRNA；·蛋白质翻译起始位点Kozak序列；·人类MECP2编码序列，所述人类MECP2编码序列包含与SEQIDNO:7具有至少90％同一性的序列，任选地包含SEQIDNO:7，或其功能活性片段；·至少一个3’稳定性元件；·至少三个用于所述非哺乳动物或合成miRNA的miRNA结合位点；任选地，所述miRNA结合位点包含一到六个错配，任选地，单个错配；·以及多腺苷酸化信号。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 爱丁堡大学董事会 用于治疗雷特综合征及相关病症的重组优化的MECP2盒和方法
免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
主营中国专利交易买卖与专利转让许可,高校科技成果推广与科技成果转化,知识产权运营管理与平台开发,科技人才专家库与科技猎头等科技服务
开放平台
担保交易
惠及多方
会员特惠
专属平台
适合多方
数据共享
功能齐全
皖公网安备 34010402703815号