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申请/专利权人：普利维尔治疗公司
摘要：本发明涉及用于溶酶体障碍的基因疗法。具体地，本公开在某些方面涉及用于治疗与异常的溶酶体功能相关的疾病例如帕金森氏病PD和高雪氏病的组合物和方法。在某些实施方式中，本公开提供了表达构建物，其包含单独的或与一种或多种PD相关基因相组合的编码β‑葡糖脑苷脂酶GBA或其部分的转入基因。在某些实施方式中，本公开提供了通过将这些表达构建物给药到需要的对象来治疗帕金森氏病的方法。
主权项：1.一种分离的核酸，其包含i包含编码TREM2蛋白和Gcase蛋白的转入基因的表达构建物，其中所述TREM2蛋白由SEQIDNO：58中阐述的核酸序列编码，其中所述Gcase蛋白由SEQIDNO：15中阐述的核酸序列编码；以及ii在所述表达构建物两侧的两个腺相关病毒反向末端重复ITR序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 普利维尔治疗公司 用于溶酶体障碍的基因疗法
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