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申请/专利权人：康涅狄格大学
摘要：本发明涉及使用短发夹RNA、核酶和或微RNA的病毒载体递送来激活人类快乐木偶综合征Angelman’sSyndrome神经元中的UBE3A的父系遗传等位基因表达的组合物和方法。
主权项：1.一种多核苷酸，所述多核苷酸包含编码短发夹RNAshRNA的核苷酸序列，其中所述shRNA能够抑制父系UBE3A的沉默，并且其中所述编码shRNA的核苷酸序列由SEQIDNO:2组成。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 康涅狄格大学 恢复人类快乐木偶综合征中父系UBE3A基因表达的组合物和方法
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