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申请/专利权人：柏业公司
摘要：本发明涉及一种可以高度特异性且有效地抑制双调蛋白表达的双链寡核苷酸，并且优选是包含呈RNARNA、DNADNA或DNARNA杂合体形式的序列的双链寡核苷酸；一种包含所述双链寡核苷酸的双链寡核苷酸结构；一种包含所述双链寡核苷酸结构的纳米颗粒；以及其纤维化或呼吸系统疾病预防或治疗用途。
主权项：1.一种双调蛋白特异性双链寡核苷酸结构，所述双链寡核苷酸结构包含由以下结构式3或4表示的结构：[结构式3]A-X-5’S3’-Y-BAS[结构式4]A-X-3′SS’-Y-BAS其中A表示六乙二醇--PO3-六乙二醇3；B表示C24C6-S-S-C18，X和Y各自独立地表示简单的共价键或接头介导的共价键，其中S是DNA且AS是RNA以形成DNA-RNA杂合体，其中S表示具有选自SEQIDNo:10,11和12的序列的有义链，并且其中AS表示包含互补至有义链的序列的反义链。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 柏业公司 用于预防和治疗纤维化相关疾病和呼吸系统疾病的双调蛋白基因特异性双链寡核苷酸和包含其的组合物
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