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申请/专利权人：联邦高等教育系统-匹兹堡大学
摘要：本发明提供了一种恢复视网膜色素上皮RPE细胞的溶酶体功能的方法和一种预防和或治疗受试者中年龄相关性黄斑变性AMD、Stargardt黄斑视网膜变性、神经退行性疾病或糖尿病性视网膜病变的方法。所述方法包括向有需要的受试者施用i编码包含组成型活性形式的转录因子EBTFEB的多肽的核酸或ii所述多肽。本发明还提供了相关的多肽、核酸、载体及其组合物。
主权项：1.i编码包含组成型活性形式的转录因子EBTFEB的多肽的核酸或ii所述多肽在制造用于预防和或治疗受试者中年龄相关性黄斑变性AMD、Stargardt黄斑视网膜变性或糖尿病性视网膜病变的药物中的用途，其中所述多肽由有一个或多个以下氨基酸取代存在的SEQIDNO:1的氨基酸序列组成：iSEQIDNO:1的位置467处的丝氨酸被丙氨酸取代；以及iiSEQIDNO:1的位置211处的丝氨酸被丙氨酸取代。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 联邦高等教育系统-匹兹堡大学 通过激活TFEB恢复视网膜色素上皮细胞的溶酶体功能的方法
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