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申请/专利权人：麻省眼耳科医院
申请日：2023-02-03
公开（公告）日：2025-01-17
公开（公告）号：CN119325510A
专利技术分类：....用于动物细胞[2006.01]
专利摘要：用于通过从USH2A基因或转录物中删除外显子13剪接受体序列来治疗患有由USH2A基因的外显子13中的突变引起的USH2A相关视网膜和或耳蜗疾病的受试者的组合物、及其使用方法、以及遗传修饰的动物和细胞。
专利权项：1.一种核酸，其包括编码Cas9蛋白的序列、和第一gRNA、和第二gRNA，其中所述第一gRNA的靶序列为SEQIDNOs：2-244中的任一项，并且所述第二gRNA的靶序列为SEQIDNOs：245-431中的任一项。
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