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龙图腾网恭喜比姆医疗股份有限公司申请的专利治疗血红素病变的组合物和方法获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN114096666B 。

龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-03-18发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202080028554.6，技术领域涉及：C12N9/22；该发明授权治疗血红素病变的组合物和方法是由I·斯雷梅克;N·戈代尔利;Y·于;B·蔡澈;D·A·玻恩;S-J·李;M·帕克设计研发完成，并于2020-02-13向国家知识产权局提交的专利申请。

本治疗血红素病变的组合物和方法在说明书摘要公布了：本发明的特征在于编辑与如镰状细胞病SCD的血红素病变相关的有害突变的组合物与方法。在特定实施方案中，本发明提供一种采用具有空前水平例如，60至70％的效率的称为“ABE8”的经修饰的腺苷碱基编辑器在β珠蛋白多核苷酸中修正突变的方法。

本发明授权治疗血红素病变的组合物和方法在权利要求书中公布了：1.一种于体外编辑包含有关镰状细胞病的单核苷酸多态性SNP的β珠蛋白HBB多核苷酸的方法，所述方法包括使β珠蛋白多核苷酸和一个或多个向导RNA及融合蛋白接触，所述融合蛋白包含Cas9多核苷酸可编程DNA结合结构域及腺苷脱氨酶结构域，其中，所述腺苷脱氨酶结构域由以下氨基酸序列或其仅缺少N-端甲硫氨酸的片段所组成：MSEVEFSHEYWMRHALTLAKRARDEREVPVGAVLVLNNRVIGEGWNRAIGLHDPTAHAEIMALRQGGLVMQNYRLIDATLYVTFEPCVMCAGAMIHSRIGRVVFGVRNAKTGAAGSLMDVLHYPGMNHRVEITEGILADECAALLCYFFRMPRQVFNAQKKAQSSTD，并具有由Y147T或Y147R所组成的单一修改或具有以下单组修改：Y123H、Y147R和Q154R；Y147R、Q154R和T166R；Y147T和Q154R；Y147T和Q154S；I76Y、Y123H、Y147R和Q154R；V82S和Q154R；或I76Y、V82S、Y123H、Y147R和Q154R；其中，上述修改是针对如MSEVEFSHEYWMRHALTLAKRARDEREVPVGAVLVLNNRVIGEGWNRAIGLHDPTAHAEIMALRQGGLVMQNYRLIDATLYVTFEPCVMCAGAMIHSRIGRVVFGVRNAKTGAAGSLMDVLHYPGMNHRVEITEGILADECAALLCYFFRMPRQVFNAQKKAQSSTD所示氨基酸序列的腺苷脱氨酶结构域进行的；其中，所述向导RNA介导所述腺苷脱氨酶结构域和HBB多核苷酸中的靶位点的结合，以造成所述有关镰状细胞病的SNP的A·T至G·C的修改，其中，所述有关镰状细胞病的SNP的所述A·T至G·C的修改，使经由所述HBB多核苷酸编码的HBB多肽中在氨基酸位置7的缬氨酸改变成丙氨酸，以及其中，所述HBB多肽由以下氨基酸序列所组成：

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