恭喜耶路撒冷希伯来大学伊森姆研究发展有限公司;斯普莱森斯有限公司巴特·谢瓦·凯雷姆获国家专利权
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龙图腾网恭喜耶路撒冷希伯来大学伊森姆研究发展有限公司;斯普莱森斯有限公司申请的专利通过剪接调节恢复CFTR功能获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN113785061B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-04-29发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202080033923.0,技术领域涉及:C12N15/113;该发明授权通过剪接调节恢复CFTR功能是由巴特·谢瓦·凯雷姆;埃弗拉特·厄泽里加莱;伊法特·奥伦;奥芙拉·巴查德-阿维佐设计研发完成,并于2020-05-05向国家知识产权局提交的专利申请。
本通过剪接调节恢复CFTR功能在说明书摘要公布了:本发明提供了能够结合CFTR基因的前体mRNA并且调节其剪接的寡核苷酸,包括包含该寡核苷酸的组合物,及其用途,诸如用于抑制由于突变3849+10KbC‑至‑T导致的外显子22和23之间的隐秘外显子的包含,任选地与另外的CF治疗剂组合。
本发明授权通过剪接调节恢复CFTR功能在权利要求书中公布了:1.一种合成寡核苷酸分子,所述合成寡核苷酸分子由与具有3849+10KbC-至-T突变的囊性纤维化跨膜传导调节因子CFTR基因的前体mRNA转录物完全互补的17个-21个连续碱基组成,其中所述合成寡核苷酸分子的序列包含SEQIDNO:39中列出的序列。
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