龙图腾网&IPTOP
- 微信扫码登录
- 账号密码登录
- 短信登录/注册
申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司
申请日：2014-05-22
公开（公告）日：2021-03-30
公开（公告）号：CN105408481B
主分类号：C12N15/113(20060101)
分类号：C12N15/113(20060101);A61K31/712(20060101);A61K31/713(20060101);A61P1/16(20060101);A61P11/00(20060101);A61P35/00(20060101)
优先权：["20130522 US 61/826,125","20131101 US 61/898,695","20140415 US 61/979,727","20140506 US 61/989,028"]
专利状态码：有效-授权
法律状态：2021.03.30#授权;2016.04.13#实质审查的生效;2016.03.16#公开
摘要：本发明涉及靶向Serpina1基因的RNAi试剂例如双链RNAi试剂，和使用这类RNAi试剂来抑制Serpina1表达的方法以及治疗患有Serpina1相关疾病如肝脏病症的受试者的方法。
主权项：1.一种用于抑制细胞中Serpina1的表达的双链RNAi试剂，其中该双链RNAi试剂包含形成一个双链区的一条有义链和一条反义链，其中每条链具有19-30个核苷酸，和其中所述有义链包含CUUCUUAAUGAUUGAACAAAASEQIDNO:417，并且该反义链包含UUUUGUUCAAUCAUUAAGAAGACSEQIDNO:419，其中所述有义链的所有的这些核苷酸和所述反义链的所有的这些核苷酸是修饰的核苷酸，并且其中所述有义链被缀合到在3'-末端处附接的一个配体上，其中所述配体是一种或多种GalNAc衍生物。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 SERPINA1 iRNA组合物及其使用方法
免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
主营中国专利交易买卖与专利转让许可,高校科技成果推广与科技成果转化,知识产权运营管理与平台开发,科技人才专家库与科技猎头等科技服务
开放平台
担保交易
惠及多方
会员特惠
专属平台
适合多方
数据共享
功能齐全
皖公网安备 34010402703815号