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鸟氨酸氨甲酰基转移酶(OTC)构建体及其使用方法 

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申请/专利权人:盖纳万科学有限公司

摘要:除其他外,本公开内容提供了治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症的多核苷酸构建体、组合物和方法,所述方法包括向有此需要的受试者施用包含多核苷酸构建体的组合物,所述构建体包含5’UTR、编码鸟氨酸氨甲酰基转移酶的密码子优化的mRNA和3’UTR。

主权项:1.一种多核苷酸构建体,其从5’至3’包含:a5’UTR,其包含SEQIDNO:2的序列;bmRNA序列,其包含编码功能性人鸟氨酸氨甲酰基转移酶OTC的开放阅读框ORF,其中ORF包含与SEQIDNO:1至少约95%相同的密码子优化的序列;和c3’UTR,其包含SEQIDNO:3的序列。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 盖纳万科学有限公司 鸟氨酸氨甲酰基转移酶(OTC)构建体及其使用方法

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