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申请/专利权人:中美瑞康核酸技术(南通)研究院有限公司
摘要:本文提供了与a和b的组合相关的方法和组合物:a增加SMN2基因或蛋白表达的试剂和b增加功能性SMN2mRNA和SMN蛋白产生的SMN2mRNA剪接或稳定性调节剂,以及它们在治疗SMA和相关病症或疾病中的用途。在某些实施方式中,这些方法涉及使用SMN2saRNA和SMN2mRNA调节剂来减轻减少SMA的症状。
主权项:1.一种药物组合物,其包含下述的组合:a一种或多种增加SMN2基因或蛋白表达的试剂,和b一种或多种通过调节SMN2mRNA剪接或稳定性来增加功能性SMN蛋白产生的试剂SMN2mRNA调节剂。
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百度查询: 中美瑞康核酸技术(南通)研究院有限公司 SARNA和MRNA调节剂联合治疗SMA
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