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申请/专利权人：神济昌华(北京)生物科技有限公司
摘要：本发明涉及用于构建人源FUS基因敲入的ALS果蝇模型的gRNA组合及其应用。该gRNA组合的应用包括将供体DNA和合理设计的gRNA组合引入表达Cas9蛋白的果蝇受精卵中，从而在所述gRNA组合引导下通过所述Cas9蛋白靶向敲除所述果蝇受精卵中的caz基因并通过同源重组获得所述供体DNA敲入的工程化改造的果蝇受精卵。该模型能够使人源FUS蛋白表达具有和果蝇caz基因同样的组织特异性且表达量维持在正常生理水平，有利于反映病人体内的真实情况，为发病期较晚的神经退行性疾病的发病机制研究和药物靶点筛选提供了更优越的选择。
主权项：1.一种用于构建人源FUS基因敲入的ALS果蝇模型的gRNA组合，其特征在于，所述gRNA组合由SEQIDNO:1至SEQIDNO:4所示序列的gRNA组成。
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权利要求：
百度查询： 神济昌华(北京)生物科技有限公司 用于构建人源FUS基因敲入的ALS果蝇模型的gRNA组合及其应用
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