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申请/专利权人：箭头药业股份有限公司
申请日：2018-09-13
公开（公告）日：2024-03-15
公开（公告）号：CN117701562A
主分类号：C12N15/113
分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61K45/06;A61P3/00;A61P3/06;A61P3/04;A61P3/10;A61P9/10;A61P1/16;A61P9/00
优先权：["20170914 US 62/558819","20171109 US 62/583919","20180402 US 62/651284","20180707 US 62/694976"]
专利状态码：在审-实质审查的生效
法律状态：2024.04.02#实质审查的生效;2024.03.15#公开
摘要：本公开内容涉及能够抑制血管生成素‑样3亦称为ANGPTL3、ANGPL3、血管生成素‑样蛋白3基因表达的RNAi剂，例如双链RNAi剂，和包含ANGPTL3RNAi剂的组合物。还公开了使用ANGPTL3RNAi剂和组合物的方法。本文公开的ANGPTL3RNAi剂可与靶向配体缀合以促进递送至细胞，包括肝细胞。描述了药物组合物，其包括一种或多种ANGPTL3RNAi剂，任选地具有一种或多种另外的治疗剂。ANGPTL3RNAi剂的体内递送提供了ANGPTL3基因表达的抑制，并且可导致受试者的较低甘油三酯和或胆固醇水平。RNAi剂可用于治疗ANGPTL3相关疾病和病症的方法，所述疾病和病症包括心脏代谢疾病，例如高甘油三酯血症和高脂血症。
主权项：1.一种用于抑制ANGPTL3基因表达的RNAi剂，其包含：反义链，其包含与表2或表3中提供的任何一个序列相差0或1个核苷酸的至少17个连续核苷酸；和有义链，其包含与所述反义链至少部分互补的核苷酸序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 箭头药业股份有限公司 用于抑制血管生成素-样3(ANGPTL3)的表达的RNAi剂和组合物以及使用方法
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