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申请/专利权人：得克萨斯大学体系董事会
申请日：2022-09-29
公开（公告）日：2024-05-10
公开（公告）号：CN118019855A
主分类号：C12N15/86
分类号：C12N15/86;A61K48/00
优先权：["20210930 US 63/250,761","20220513 US 63/364,655"]
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.05.10#公开
摘要：本公开内容提供了用于治疗与SLC13A5丢失、功能失调和或缺陷相关的疾病和遗传病症包括神经系统病症、疾病和病况例如癫痫性脑病的方法和组合物。本公开内容的方法和组合物包含rAAV载体和rAAV病毒载体，其包含含有编码SLC13A5多肽的核酸序列的转基因核酸分子。
主权项：1.一种重组腺相关病毒rAAV载体，其在5’至3’方向上包含：a包含SEQIDNO：7的序列的第一AAVITR序列；b启动子序列；c编码SLC13A5多肽的核酸序列，其中所述SLC13A5多肽包含SEQIDNO：1所示的氨基酸序列；d多聚腺苷酸序列；和e包含SEQIDNO：8的序列的第二AAVITR序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 得克萨斯大学体系董事会 SLC13A5基因治疗载体及其用途
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