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申请/专利权人：日本新药株式会社;国立研究开发法人国立精神·神经医疗研究中心
申请日：2020-12-25
公开（公告）日：2024-05-31
公开（公告）号：CN118109469A
主分类号：C12N15/113
分类号：C12N15/113;A61K31/7088;A61P21/04
优先权：["20191226 JP 2019-236704"]
专利状态码：在审-实质审查的生效
法律状态：2024.06.18#实质审查的生效;2024.05.31#公开
摘要：本申请涉及诱导外显子50的跳读的反义核酸。在本说明书中提供高效率地跳读人抗肌萎缩蛋白基因的第50位外显子的药剂。另外，在本说明书中提供诱导人抗肌萎缩蛋白基因的第50位外显子的跳读的反义低聚物。
主权项：1.一种反义低聚物、或者其医药上能够允许的盐或它们的水合物，其选自以下a～d：a包含序列号4或5的碱基序列的反义低聚物；b包含相对于序列号4或5的碱基序列缺失、置换、插入、和或添加了1～5个碱基的碱基序列、且具有诱导人抗肌萎缩蛋白基因外显子50的跳读的活性的反义低聚物；c包含相对于序列号4或5的碱基序列具有80％以上的序列同一性的碱基序列、且具有诱导人抗肌萎缩蛋白基因外显子50的跳读的活性的反义低聚物；以及d与包含和序列号4或5的碱基序列互补的碱基序列的寡核苷酸在严格条件下进行杂交的反义低聚物，该反义低聚物具有诱导人抗肌萎缩蛋白基因外显子50的跳读的活性。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 日本新药株式会社;国立研究开发法人国立精神·神经医疗研究中心 诱导外显子50的跳读的反义核酸
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