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申请/专利权人：北京炫景瑞医药科技有限公司
摘要：本发明提供了一种修饰的双链寡核苷酸dsRNA分子及其用途，涉及核酸药物技术领域。该双链寡核苷酸包含正义链和反义链；以反义链的5'末端计的1～9位含有至少一个修饰的核苷酸NM，所述核苷酸NM为2'‑含硅原子的基团修饰的核苷酸；所述2'‑含硅原子的基团在空间体积上大于2'‑甲氧基基团2'‑OMe。本发明修饰方法下的双链寡核苷酸可以在保持双链寡核苷酸分子的活性及Tm值的同时，有效降低其脱靶效应。
主权项：1.一种修饰的双链寡核苷酸分子，其包含正义链和反义链，所述正义链和所述反义链的核苷酸序列至少部分地反向互补；其特征在于，以反义链的5'-末端计的位置1～9位含有至少一个修饰的核苷酸NM，所述核苷酸NM为2'-含Si基团修饰的核苷酸；且在该修饰的核苷酸中，所述2'-含Si基团的空间体积大于2'-甲氧基基团的空间体积。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 北京炫景瑞医药科技有限公司 修饰的双链寡核苷酸分子及其用途
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