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乙型肝炎病毒(HBV)dsRNA剂组合物及其使用方法 

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申请/专利权人:阿尔尼拉姆医药品有限公司

摘要:本公开涉及靶向乙型肝炎病毒HBV基因组的双链RNA剂,以及使用该剂抑制一种或多种HBV基因表达的方法和治疗患有HBV感染或HBV相关障碍例如慢性乙型肝炎病毒感染的受试者的方法。

主权项:1.一种双链核糖核酸dsRNA剂,其包含形成双链区的有义链和反义链,其中所述有义链包含5'-gsusguGfcAfCfUfucgcuucacaL96-3'和所述反义链包含5'-usGfsugaAgngCfGfaaguGfcAfcacsusu-3',其中每条链独立地具有19-23个核苷酸;其中a、c、g和u分别为2'-O-甲基腺苷-3'-磷酸、2'-O-甲基胞苷-3'-磷酸、2'-O-甲基鸟苷-3'-磷酸和2'-O-甲基尿苷-3'-磷酸;Af、Cf、Gf和Uf分别为2'-氟代腺苷-3'-磷酸、2'-氟代胞苷-3'-磷酸、2'-氟代鸟苷-3'-磷酸和2'-氟代尿苷-3'-磷酸;Agn是腺苷-二醇核酸GNA;s是硫代磷酸酯连接;并且L96为

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百度查询: 阿尔尼拉姆医药品有限公司 乙型肝炎病毒(HBV)dsRNA剂组合物及其使用方法

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