龙图腾网&IPTOP
- 微信扫码登录
- 账号密码登录
- 短信登录/注册
买专利卖专利找龙图腾，真高效！ 查专利查商标用IPTOP,全免费！专利年费监控用IP管家,真方便！
申请/专利权人：四川大学华西医院
摘要：本发明公开了一种靶向载体、ATTRm疾病模型的构建方法及其应用，涉及疾病模型构建技术领域。本发明提供的靶向载体可以用于对非人哺乳动物的Ttr基因座的从Ttr起始密码子至Ttr终止密码子的区域进行删除替换，替换为含TTR基因c.191T＞C点突变位点相应的人TTR序列。由此构建的疾病模型在基因组层面完全复制临床ATTRm患者真实基因状态，组织器官层面表现出与临床患者一致的多组织器官沉积，完全模拟ATTRm基因突变致蛋白异常组织沉积的疾病特征，是ATTRm病理机制探索、ATTRm预防或治疗药物筛选、以及治疗方案探索的理想动物模型。此外，本发明提供的模型构建方法简单易行，易于推广应用。
主权项：1.一种ATTRm疾病模型的构建方法，其特征在于，其包括如下步骤：（a）修饰非人哺乳动物单细胞期胚胎的基因组，使所述非人哺乳动物单细胞期胚胎的基因组中以携带点突变的人TTR序列替换鼠源TTR序列；（b）选择基因修饰的非人哺乳动物单细胞期胚胎，所述非人哺乳动物单细胞期胚胎在其基因组中包含携带点突变的人TTR序列；（c）在代孕母体中孕育所述基因修饰的非人哺乳动物单细胞期胚胎，其中所述代孕母体产生F0子代基因修饰的非人哺乳动物；所述ATTRm疾病模型的大脑、小脑、脊髓、胃、小肠、肾脏、脾脏和脂肪至少一个部位的hTTR蛋白阳性；所述点突变是指人TTR基因c.191T＞C点突变；所述非人哺乳动物选自小鼠。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 四川大学华西医院 一种靶向载体、ATTRm疾病模型的构建方法及其应用
免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
主营中国专利交易买卖与专利转让许可,高校科技成果推广与科技成果转化,知识产权运营管理与平台开发,科技人才专家库与科技猎头等科技服务
开放平台
担保交易
惠及多方
会员特惠
专属平台
适合多方
数据共享
功能齐全
皖公网安备 34010402703815号