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申请/专利权人：广州湾区生物基因科技有限公司
摘要：本发明涉及用于靶向治疗遗传性视网膜变性的病毒载体组合，该腺相关病毒载体可用于治疗由C8orf37（chromosome8openreadingframe37）基因突变引起的视网膜色素变性78型疾病。因为C8orf37基因在体内有两种不同的表达谱，一种是3340bp的C8orf37L模式，一种是3244bp的C8orf37S模式。因此本发明分别构建了表达C8orf37L和C8orf37S两种不同的腺病毒载体。本申请提供上述C8orf37基因增强疗法在防治遗传性视网膜变性中的用途。本发明以rAAV‑hRBP3c‑hGRK1p‑hC8orf37L和rAAV‑hRBP3c‑hGRK1p‑hC8orf37S作为基因治疗药物，对C8orf37基因缺陷视网膜类器官进行转录，可实现腺重组病毒载体介导的hC8orf37基因转导，改善人源化C8orf37的表达。
主权项：1.一种用于靶向治疗遗传性视网膜变性的病毒载体组合，其特征在于，所述组合由长片段hC8orf37L载体和短片段hC8orf37S载体构成；长片段hC8orf37L载体包含编码人源化C8orf37L的核酸序列、人源性hGRK1p启动子以及人源性hRBP3c增强子；短片段hC8orf37S载体包含编码人源化C8orf37S的核酸序列、人源性hGRK1p启动子以及人源性hRBP3c增强子；所述长片段hC8orf37L核苷酸序列如SEQIDNO:1所示；所述短片段hC8orf37S核苷酸序列如SEQIDNO:2所示；所述人源性hGRK1p启动子的核苷酸序列如SEQIDNO:3所示；所述人源性hRBP3c增强子的核苷酸序列如SEQIDNO:4所示；所述长片段hC8orf37L载体和短片段hC8orf37S载体均选自AAV5型腺相关病毒载体。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 广州湾区生物基因科技有限公司 用于靶向治疗遗传性视网膜变性的病毒载体组合
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