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申请/专利权人：康霖生物科技(杭州)有限公司
摘要：本发明提供了用于治疗帕金森病的基因治疗载体及其用途。具体地，本发明提供了用于治疗帕金森病的腺相关病毒AAV载体，其可以同时表达功能性酪氨酸羟化酶TH、GTP‑环化水解酶1GCH1以及芳香族氨基酸多巴脱羧酶AADC以促进多巴胺合成。本发明还提供了包含前述AAV载体的AAV病毒颗粒、包含前述AAV载体或AAV病毒颗粒的组合物、以及前述AAV载体、AAV病毒颗粒和组合物在制备用于预防或治疗帕金森病的药物中的用途。
主权项：1.腺相关病毒AAV载体，其包含编码酪氨酸羟化酶TH、GTP-环化水解酶1GCH1和芳香族氨基酸多巴脱羧酶AADC的核酸序列，其中编码所述TH、GCH1和或AADC的核酸序列通过编码接头的核酸序列符合读码框地连接，并且编码所述TH、GCH1和AADC的核酸序列从上游至下游按照TH、GCH1、AADC的顺序排列；其中，所述TH、GCH1和AADC中的任意一种或多种是野生型或其功能性变体的截短形式且具有多巴胺合成通路中所需的催化活性，其中编码所述TH的核酸序列和编码所述GCH1的核酸序列之间的编码接头的核酸序列编码2A肽类接头，并且编码所述GCH1的核酸序列和编码所述AADC的核酸序列之间的编码接头的核酸序列编码2A肽类接头和或内部核糖体进入位点IRES。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 康霖生物科技(杭州)有限公司 用于治疗帕金森病的基因治疗载体及其用途
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